L'eltrombopag est un agoniste oral du récepteur de la thrombopoïétine (TPO-RA) à petite molécule qui stimule la production de plaquettes en se liant au domaine transmembranaire du récepteur de la TPO humaine. Il favorise la prolifération et la différenciation des mégacaryocytes dans la moelle osseuse, entraînant une augmentation du nombre de plaquettes. Ce médicament est principalement utilisé dans le traitement du purpura thrombopénique immunologique (PTI) chronique chez les patients ne répondant pas suffisamment aux corticostéroïdes, aux immunoglobulines ou à la splénectomie. Il est également indiqué dans les cas d'aplasie médullaire sévère, où il contribue à améliorer le taux de plaquettes et l'hématopoïèse globale. De plus, l'eltrombopag est utilisé pour traiter la thrombopénie chez les patients atteints d'hépatite C chronique, leur permettant d'initier et de poursuivre un traitement antiviral à base d'interféron. En augmentant le nombre de plaquettes, il réduit le risque de complications hémorragiques. La voie orale améliore l'observance du traitement. Une surveillance attentive de la posologie est essentielle pour maintenir un taux de plaquettes sûr. En conclusion, l'eltrombopag constitue une option thérapeutique efficace pour la prise en charge de diverses thrombopénies.