Le chlorambucil est un agent alkylant appartenant à la classe des moutardes azotées, des médicaments anticancéreux principalement utilisés dans le traitement de la leucémie lymphoïde chronique, du lymphome de Hodgkin, du lymphome non hodgkinien et d'autres hémopathies malignes. Il agit en se liant à l'ADN et en formant des liaisons croisées, ce qui perturbe la réplication et la transcription de l'ADN, entraînant finalement la mort cellulaire. Le chlorambucil a été synthétisé pour la première fois dans les années 1950 et a été l'un des premiers agents chimiothérapeutiques utilisés dans le traitement du cancer. Son administration par voie orale le rend pratique pour les traitements de longue durée, contrairement aux agents administrés par voie intraveineuse. Ce médicament a une action lente, mais il procure des effets durables en contrôlant la prolifération des cellules malignes. Le chlorambucil est souvent prescrit aux patients âgés ou à ceux nécessitant un traitement ambulatoire en raison de sa forme orale et de son profil de toxicité gérable. Les effets secondaires courants comprennent la myélosuppression, les nausées et l'immunosuppression, qui nécessitent une surveillance attentive. Il est parfois associé à d'autres agents chimiothérapeutiques afin d'améliorer l'efficacité des polychimiothérapies. Le chlorambucil a joué un rôle important dans le développement de la chimiothérapie alkylante moderne. Aujourd'hui, il demeure un médicament essentiel en hémato-oncologie pour la prise en charge à long terme des maladies.
