Filter sub products categories alphabetically
Une Nouvelle Entité Chimique (NEC) est une substance chimique unique produite par la recherche et le développement (R&D) au cours des premières phases de développement d’un médicament. Ces entités sont également appelées nouvelles entités moléculaires. Elles comprennent un composant actif responsable de l’effet physiologique et pharmacologique du médicament, et ne doivent pas avoir été précédemment approuvées par la FDA. Ces substances possèdent une structure nouvelle et unique, et ont été approuvées pour un usage médical.
Par la suite, ces NEC deviennent des médicaments après avoir traversé de nombreux essais cliniques. Elles peuvent être dérivées de sources naturelles ou synthétisées en laboratoire. Les NEC permettent d’avancer dans le développement de principes actifs essentiels pour traiter, prévenir et guérir certaines maladies, grâce à leurs nouveaux composés chimiques et à leur groupement actif (moiety).
Les NEC doivent posséder à la fois des caractéristiques pharmacologiques et une efficacité biologique contre la maladie ciblée. La majorité des NEC échouent au cours du développement des médicaments en raison d’une toxicité inacceptable ou d’une efficacité insuffisante vis-à-vis de la pathologie visée. Étant donné que le développement d’un médicament comprend plusieurs essais cliniques, il nécessite également des investisseurs tout au long du processus. Ainsi, l’entreprise fabricante peut soit développer le médicament en entier, soit transférer la licence à d’autres sociétés.
Le développement d’un médicament est généralement divisé en quatre grandes phases :
Découverte : Il s’agit d’un processus long qui commence par le criblage de la nouvelle molécule afin de déterminer si elle est potentiellement active et possède des effets thérapeutiques pouvant influencer directement la maladie ciblée, tout en étant dépourvue de toxicité. Pour traiter une maladie, la molécule chimique doit avoir une cible biologique spécifique. Cette étude est réalisée en laboratoire à l’aide de plateformes in silico, de tests biochimiques et de cultures cellulaires.
Ce processus débute par la découverte de composés présentant les propriétés adéquates pour devenir des médicaments. Il est ensuite simplifié en plusieurs étapes Identification et validation de la cible, criblage à haut débit, identification des composés “hits”, création des tests (assays), gérnération et optimisation des composés “leads” , tests in vivo et in vitro .
Études précliniques : Durant cette phase, la molécule chimique découverte est développée, optimisée et testée en laboratoire ou sur des animaux. Avant de commencer les essais cliniques, cette étape permet de garantir la sécurité, l’efficacité et la disponibilité des données suffisantes. Elle permet également de déterminer la dose optimale du médicament chez l’humain lors des essais cliniques. Il est aussi essentiel de produire des quantités suffisantes (ou supplémentaires) de la substance active pour assurer le bon déroulement des essais cliniques. L’objectif principal est de disposer de preuves suffisantes de sécurité et d’efficacité avant d’entamer les tests chez l’humain.
Études cliniques : Les essais cliniques sont réalisés conformément aux normes de Bonnes Pratiques Cliniques (BPC / GCP). Ils se divisent généralement en trois phases principales :
Première phase : la tolérance et la sécurité du médicament sont évaluées sur de petits groupes de volontaires sains.
Deuxième phase : le médicament est testé sur des personnes atteintes d’une maladie spécifique (jusqu’à 500 participants), afin de déterminer la plage de dosage sans effets secondaires indésirables.
Troisième phase : Le médicament est testé sur un plus grand nombre de personnes afin d’évaluer son fonctionnement dans l’organisme. Cela permet de confirmer l’efficacité et la sécurité des différentes formes du médicament.
Tout médicament en cours d’essais cliniques doit passer avec succès des tests portant sur : la réponse du système immunitaire, les effets optimaux, l’’immunogénicité chez les adultes, l’efficacité . Une fois toutes ces phases terminées avec succès, l’entreprise peut soumettre une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) afin d’obtenir l’approbation du médicament.
Approbation réglementaire :
Pour obtenir l’approbation réglementaire, il est nécessaire de fournir toutes les données documentées issues de l’investigation clinique de la nouvelle molécule. Ces informations doivent être soumises aux autorités compétentes pour évaluation. Pour tout nouveau médicament, l’approbation doit provenir de la Food and Drug Administration (FDA), car le Département de la santé et des services sociaux des États-Unis est chargé de protéger la santé publique.
Les données seront analysées par le Center for Drug Evaluation and Research (CDER). Le processus de validation réglementaire de la FDA implique de nombreuses normes strictes, notamment une évaluation de la maladie ciblée, de la disponibilité des traitements, des bénéfices et des risques observés lors des essais cliniques.