Acoramidis est un médicament oral à base de petites molécules, développé pour traiter la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM), une forme progressive de maladie cardiaque causée par le repliement anormal et le dépôt de la protéine transthyrétine dans le tissu cardiaque. Son action repose sur la stabilisation du tétramère de transthyrétine, empêchant sa dégradation et la formation de dépôts amyloïdes nocifs. Initialement identifié comme un composé appelé AG10 lors de recherches universitaires, son développement s'est poursuivi par des essais cliniques démontrant une réduction significative de la mortalité cardiovasculaire et des hospitalisations chez les patients atteints d'ATTR-CM, qu'elle soit de type sauvage ou héréditaire. Ces résultats ont conduit à sa première autorisation de mise sur le marché aux États-Unis en novembre 2024, puis à des autorisations ultérieures dans d'autres régions.
