Le melphalan est un agent alkylant de type moutarde azotée, principalement utilisé comme médicament de chimiothérapie pour traiter divers cancers, notamment le myélome multiple, le cancer de l'ovaire et les lymphomes. Il agit en créant des liaisons croisées entre les brins d'ADN, inhibant ainsi la réplication de l'ADN et induisant la mort des cellules cancéreuses à division rapide. Développé dans les années 1950 dans le cadre des recherches visant à créer des agents cytotoxiques plus ciblés dérivés des composés de gaz moutarde utilisés pendant la Seconde Guerre mondiale, le melphalan a rapidement été reconnu pour son efficacité contre les hémopathies malignes. Au fil des décennies, il est devenu un élément essentiel de la chimiothérapie systémique et des protocoles de conditionnement à haute dose précédant la greffe de moelle osseuse ou de cellules souches. Son utilisation clinique continue témoigne de son efficacité, de son profil de toxicité relativement bien caractérisé et de son rôle dans les protocoles d'oncologie modernes.
