Le carfilzomib est un inhibiteur sélectif du protéasome utilisé principalement dans le traitement du myélome multiple, un cancer des plasmocytes de la moelle osseuse. Il agit en bloquant de manière irréversible l'activité chymotrypsine-like du protéasome 20S, ce qui entraîne l'accumulation de protéines mal repliées et induit la mort des cellules cancéreuses. Développé comme thérapie de nouvelle génération pour améliorer le bortézomib, premier inhibiteur du protéasome, le carfilzomib a été conçu pour être plus puissant et provoquer moins d'effets secondaires tels que la neuropathie périphérique. Il a été approuvé par la FDA américaine en 2012 pour les patients atteints de myélome multiple en rechute ou réfractaire ayant déjà reçu des traitements, marquant ainsi une avancée significative dans le domaine des thérapies ciblées contre le cancer.

Uses of Carfilzomib

  • Relapsed or refractory multiple myeloma – used when patients have received prior therapies.

  • Combination therapy – often given with:Dexamethasone (Kd regimen),Lenalidomide and dexamethasone (KRd regimen)

  • Effective in bortezomib-resistant patients – works in cases where first-generation proteasome inhibitors fail.

  • Investigational uses – being studied for other hematologic cancers and some solid tumors.