Le bosutinib est un inhibiteur de tyrosine kinase (ITK) oral de deuxième génération, utilisé principalement pour le traitement de la leucémie myéloïde chronique (LMC) à chromosome Philadelphie positif (Ph+). Initialement développé par Wyeth, puis acquis par Pfizer, le bosutinib inhibe de manière sélective la tyrosine kinase anormale BCR-ABL, responsable de la prolifération incontrôlée des cellules leucémiques ; il a démontré son efficacité chez les patients résistants ou intolérants aux ITK de première génération, tels que l'imatinib. Son efficacité clinique et son profil de sécurité ont été établis au cours d'études majeures, notamment les essais BELA et BFORE. Le bosutinib a reçu la désignation de médicament orphelin de la part de la Commission européenne le 26 mars 2010 et a été approuvé pour la première fois par la FDA américaine le 4 septembre 2012, pour le traitement des adultes atteints de LMC Ph+ ayant déjà reçu un traitement antérieur. Par la suite, l'Agence européenne des médicaments a accordé son autorisation le 27 mars 2013, suivie par une extension de l'indication approuvée par la FDA le 19 décembre 2017 pour la LMC Ph+ en phase chronique nouvellement diagnostiquée, puis le 29 septembre 2023 pour les patients pédiatriques âgés d'un an et plus. Commercialisé sous le nom de marque Bosulif, le bosutinib constitue une avancée majeure dans le domaine des thérapies ciblées contre la LMC, en raison de son efficacité, de son mode d'administration par voie orale et de sa capacité à surmonter la résistance aux traitements antérieurs.
