L'azacitidine est un analogue nucléosidique utilisé principalement dans le traitement des syndromes myélodysplasiques (SMD) et de certains types de leucémie myéloïde aiguë (LMA). Son mécanisme d'action repose sur son incorporation dans l'ADN et l'ARN, inhibant la DNA méthyltransférase ; ce processus entraîne une hypométhylation de l'ADN ainsi que la réactivation de gènes suppresseurs de tumeurs préalablement inactivés, permettant in fine de freiner la prolifération cellulaire anormale. L'azacitidine a été synthétisée pour la première fois dans les années 1960, puis développée sur le plan clinique dans les années 1980 par des chercheurs de la société Celgene Corporation, afin d'offrir une nouvelle approche thérapeutique pour les SMD et de proposer une alternative à la chimiothérapie conventionnelle. Au fil des décennies, elle s'est imposée comme un traitement incontournable en hématologie-oncologie, améliorant la survie et la qualité de vie des patients atteints d'hémopathies malignes.
